24 C
Ho Chi Minh City
Thứ Bảy, Tháng Chín 25, 2021

Các công ty liệu pháp gen và tế bào sản xuất các vấn đề, sự chậm trễ


Đối với công ty công nghệ sinh học Meira Gtx, một nhà máy rộng 29.000 foot vuông ở trung tâm London là giải pháp cho một vấn đề đã khiến cả ngành công nghiệp phải lo lắng.

Công ty khởi nghiệp trị giá 660 triệu đô la này phát triển các liệu pháp gen tiên tiến, giúp nghiên cứu DNA của cơ thể với hy vọng điều trị các bệnh nghiêm trọng. Meira tập trung vào một số bệnh về mắt, tuyến nước bọt và não.

Công ty chỉ mới bắt đầu vào năm 2015 khi một cơ hội lớn mở ra, để cho thuê một loại thuốc cơ sở sản xuất từ một bệnh viện mắt hàng đầu Vương quốc Anh. Meira nhảy vào nó, nhanh chóng thuê các cựu chiến binh dược phẩm để phát huy khả năng của mình và tiếp quản sản xuất, nắm bắt đầu chất lượng mới từ gã khổng lồ ma túy Thụy Sĩ Novartis.

Liệu pháp gen là khu vực nóng nhất trong y học, cung cấp tiềm năng để điều trị hoặc thậm chí chữa trị tàn phá các bệnh hiếm gặp và không quá hiếm. Liệu pháp gen và một lĩnh vực chị em, liệu pháp tế bào, thu hút hơn $ 13 tỷ trong tài chính toàn cầu năm ngoái, theo tính của một nhóm ngành. Một số sản phẩm đã được tán thành ở Mỹ và nhiều công trình khác đang hoạt động, với hơn 1.000 thử nghiệm nghiên cứu đang diễn ra.

Nhưng trước tiên, các công ty phải làm thuốc Trong một lĩnh vực quá mới, hợp thời trang và cực kỳ phức tạp, sản xuất đã trở thành một thách thức quan trọng, tốn kém và mất thời gian, với sự gia tăng lợi ích mới buộc các công ty dược phẩm sinh học phải xây dựng các cơ sở trị giá hàng triệu đô la của mình hoặc phải chờ đợi trong nhiều năm cho người khác sản xuất chúng.

Khả năng đáng ghen tị của Meira đã làm dấy lên yêu cầu từ các công ty khác để tạo ra sản phẩm của họ. Và nó cũng có thể giải thích một Hợp tác trị giá 440 triệu đô la công nghệ sinh học được ký kết với Janssen của Johnson & Johnson vào đầu năm nay, tập trung vào cả nghiên cứu và cải tiến sản xuất.

"Sản xuất là rất quan trọng đối với chúng tôi," Forbes Alexandria, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Meira Gtx, cho biết trong một cuộc phỏng vấn với Business Insider. "Đó là một vấn đề toàn ngành."

Công nghệ sinh học cố tình tập trung vào các khu vực dịch bệnh, nơi nó sẽ không cần tạo ra số lượng lớn sản phẩm, Forbes cho biết. Nhưng các công ty khác đang đối mặt với thách thức ở quy mô lớn hơn nhiều.

"Nếu bạn không kiểm soát việc sản xuất của mình, bạn sẽ không kiểm soát số phận của mình". nói Kinda High, Đồng sáng lập, chủ tịch và giám đốc khoa học của Spark Therapeutics, phát biểu tại Liệu pháp gen cho các rối loạn hiếm gặp hội nghị tại Boston, Massachusetts vào tháng trước. Spark hiện đang được mua lại bởi gã khổng lồ ma túy Thụy Sĩ Roche cho gần 5 tỷ đô la.

Thách thức cũng đã thúc đẩy các thỏa thuận giữa các công ty bên thứ ba sản xuất các liệu pháp gen, bao gồm một trong tuần này. Vào ngày Chủ nhật, Tạp chí Phố Wall báo cáo rằng nhà sản xuất Catalent đang mua Paragon Bioservice do tư nhân nắm giữ trong một thỏa thuận bằng tiền mặt với giá 1,2 tỷ USD.

Đọc thêm: Hàng tỷ đô la đang đổ vào các công ty khởi nghiệp trị liệu gen. Các giám đốc điều hành hàng đầu tại 3 công ty đã mô tả thách thức lớn nhất mà lĩnh vực mới phải đối mặt.

Nút cổ chai, tồn đọng và hàng triệu đô la trong số dư

Tony Khoury, phó chủ tịch của khách hàng và dịch vụ kỹ thuật tại công ty tư vấn Dự án Farma, chuyển sang một sự tương tự để giải thích tại sao các công ty rất khó tạo ra các liệu pháp gen.

Hãy tưởng tượng bạn là một thợ làm bánh tại nhà thành công, bật ra hàng tá bánh quy ấm áp mỗi cuối tuần để bạn bè và gia đình thưởng thức.

Thay vào đó, để đưa ra 12.000 cookie, hoạt động trong nhà của bạn, với bát trộn nhỏ và lò nướng căn hộ tiêu chuẩn, sẽ cần phải thay đổi đáng kể.

Ngoại trừ trong liệu pháp gen, bạn không thể nhân công thức.

Các công ty đang làm việc với virus hoặc tế bào sống, vì vậy "đó không phải là một khoa học chính xác" theo cách tương tự, ông nói.

Cho dù các công ty đang cạnh tranh cho các vị trí tại các tổ chức sản xuất hợp đồng (CMO) sản xuất các loại thuốc rất chuyên dụng hoặc cố gắng xây dựng các nhà máy của riêng họ, việc sản xuất đã trở thành một nút cổ chai đối với các công ty.

Cả hai tuyến đường đều đắt đỏ. Thuê một tổ chức bên ngoài có thể hoạt động trong khu vực trị giá 7,4 triệu đô la chỉ để đi đến điểm mà một công ty có thể thử nghiệm sản phẩm của mình ở người, trong khi thực hiện công việc nội bộ có thể đạt khoảng gấp đôi, tương đương 14,7 triệu đô la, Sinh học Mustang Giám đốc Công nghệ Knut Niss ước tính.

Tốt hơn là chọn con đường nội bộ nếu một công ty đang thực hiện nhiều hoạt động sản xuất và nghiên cứu, Niss cho biết vào tháng trước tại hội nghị trị liệu gen Boston.

Đọc thêm: Liệu pháp gen giám sát chính thức hàng đầu của FDA có 5 gợi ý này cho các công ty khởi nghiệp tràn vào ngành công nghiệp tỷ đô

Các công ty cũng đang gặp phải thời gian chờ đợi lâu để sản phẩm của họ được sản xuất hoặc mua các thiết bị cực kỳ cần thiết.

"Khi tất cả mọi người quyết định đặt mua 600 hyperstacks, bạn có thể đột nhiên gặp một số thách thức. Và một số người trong chúng tôi đã trải nghiệm điều đó", ông nói. Christopher Murphy, giám đốc điều hành tại Brammer Bio, được mua lại bởi Thermo Fisher cho khoảng 1,7 tỷ đô la bằng tiền mặt.

Murphy đã đề cập đến một phần thiết yếu của Trang thiết bị làm việc trong sản xuất liệu pháp gen và tế bào.

Với bất kỳ sự chậm trễ, thuốc cứu sinh là trên đường dây. Trên một dự án hợp tác Farma đã làm với AveXis của Novartis, Kh trì hoãn thậm chí một ngày có nghĩa là "hàng trăm trẻ sơ sinh có khả năng sẽ không có khả năng điều trị này", Khoury nói.

"Việc xếp hàng trong sản xuất hợp đồng thực sự đang làm chậm việc điều tra các liệu pháp này và đưa các liệu pháp này đến cho bệnh nhân", Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho biết liệu pháp gen giám sát chính thức hàng đầu, Tiến sĩ Peter Marks.

Một lĩnh vực được tiên phong bởi các học giả 'sau đó phải làm việc ngược lại'

Không phải lúc nào cũng rõ ràng rằng điều trị bệnh ở cấp độ di truyền thậm chí có thể.

Hai thập kỷ trước, ít nhất một hồ sơ cao bệnh nhân tử vong trong một thử nghiệm nghiên cứu về một liệu pháp gen đã thúc đẩy sự sơ sài từ các công ty và nhà đầu tư.

Công việc tiên phong của các nhà nghiên cứu đại học cuối cùng đã thúc đẩy thành công của lĩnh vực này ngày hôm nay. Nhưng nền tảng đó đã góp phần vào cuộc đấu tranh của nó, quá.

Một khi dữ liệu đầy hứa hẹn, các nhà nghiên cứu "sau đó phải làm việc ngược lại, tìm ra cách sản xuất và kiểm soát", ông nói. Brian Kaspar, giám đốc khoa học của Novartis's AveXis, một trong những nhà nghiên cứu trước khi ông gia nhập ngành công nghiệp.

AveXis đã đầu tư rất nhiều vào năng lực sản xuất của mình, điều mà từ lâu nó được coi là quan trọng cho tương lai của nó, Kaspar nói.

Sản xuất là một vấn đề rộng lớn mà nhóm ngành công nghiệp Liên minh y học tái sinh (ARM) đang nghiên cứu hướng dẫn cách đánh vần quy trình, cái mà nó gọi là "A-Gene."

Nhóm cũng được thúc đẩy bởi lịch sử gần đây. Một nhóm các loại thuốc được gọi là kháng thể đơn dòng, chống ung thư và điều trị các bệnh như viêm khớp dạng thấp, hiện là một trong những phương pháp điều trị bán chạy nhất trên thế giới. Nhưng khi thuốc lần đầu tiên tung ra thị trường, các công ty dược phẩm gặp phải sự phức tạp thách thức sản xuất, giới hạn số lượng có thể được thực hiện và làm cho những sản phẩm có thể được sản xuất tốn kém hơn.

Sử dụng một mô hình từ thời đó làm hướng dẫn, ARM đã bắt đầu "A-Gene" vào tháng Năm năm ngoái. Nhiều công ty đã tham gia vào nỗ lực này và nhóm dự kiến ​​sẽ đưa ra một dự thảo vào cuối năm nay.

'Đối với 10.000 bệnh nhân, điều đó có nghĩa là 10.000 đợt'

Trên khắp thế giới, 300.000 đến 400.000 người sinh ra mắc bệnh hồng cầu hình liềm, một chứng rối loạn máu di truyền gây ra cơn đau nghiêm trọng và có thể dẫn đến một cái chết sớm.

Công nghệ sinh học Bluebird Bio tin rằng điều trị thử nghiệm mới của nó LentiGlobin có thể tạo ra một sự khác biệt lớn cho những người bị bệnh hồng cầu hình liềm.

Đọc: Một công nghệ sinh học đang đề xuất một kế hoạch chi trả cho việc điều trị bệnh hiếm gặp đắt đỏ giống như cách bạn mua TV hoặc máy rửa chén. Đây là câu chuyện bên trong.

Nhưng việc phát triển LentiGlobin không hề dễ dàng. Giám đốc sản xuất và công nghệ Bluebird Derek Adams gọi đó là "quá trình phức tạp nhất tôi từng thấy."

LentiGlobin đòi hỏi phải lấy huyết tương của bệnh nhân, sửa đổi các tế bào bên ngoài cơ thể, sau đó giới thiệu lại chúng vào bệnh nhân bằng cách truyền dịch.

Do đó, việc sản xuất các liệu pháp gen hoặc tế bào có thể là một quá trình riêng biệt, mang tính cá nhân hóa cao, giống như một cửa hàng độc đáo hơn là một chuỗi các cửa hàng đại chúng.

"Bệnh nhân bắt đầu quá trình sản xuất. Toàn bộ quá trình sản xuất tập trung quanh bệnh nhân", Adams nói tại hội nghị trị liệu gen Boston.

"Điều đó dường như không tệ cho đến khi bạn nhận ra rằng nếu bạn muốn làm điều này cho 10.000 bệnh nhân, điều đó có nghĩa là 10.000 đợt."



Nguồn Business Insider

Bài viết liên quan

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây

Bài viết mới nhất

Kết nối với chúng tôi

333Thành viênThích
202Người theo dõiTheo dõi

Quảng cáo