Một điều trị bệnh Alzheimer không thành công: ‘Chúng tôi không có bất cứ điều gì bây giờ

0
29

Nghiên cứu nhằm mục đích chỉ ra rằng bệnh Alzheimer có thể dừng lại nếu điều trị bắt đầu trước khi các triệu chứng xuất hiện. Những người tham gia là những ứng cử viên tốt nhất mà các nhà khoa học có thể tìm thấy: vẫn khỏe mạnh, nhưng với một đột biến gen hiếm gặp đảm bảo họ sẽ mắc chứng mất trí nhớ.

Trong 5 năm, trung bình, các tình nguyện viên được tiêm truyền hàng tháng hoặc tiêm một trong hai loại thuốc thử nghiệm, cùng với xét nghiệm máu hàng năm, quét não, vòi cột sống và xét nghiệm nhận thức.

Bây giờ, bản án đã có trong: Các loại thuốc không làm gì để làm chậm hoặc ngăn chặn sự suy giảm nhận thức ở những đối tượng này, làm tan vỡ hy vọng của các nhà khoa học.

Tiến sĩ Randall Bateman, một nhà thần kinh học tại Đại học Washington ở St. Louis và là nhà điều tra chính của nghiên cứu, cho biết ông đã bị sốc khi lần đầu tiên nhìn thấy dữ liệu: Nó thực sự bị nghiền nát.

Các nhà khoa học cho biết kết quả là một sự thất vọng sâu sắc – nhưng không phải là một cú đấm loại trực tiếp. Các loại thuốc không có tác dụng, nhưng các vấn đề có thể khắc phục được: có lẽ liều quá thấp hoặc đáng lẽ chúng phải được dùng cho bệnh nhân trẻ hơn nhiều.


Rất ít chuyên gia muốn từ bỏ giả thuyết rằng các mảng amyloid trong não có liên quan mật thiết đến bệnh Alzheimer.

Dữ liệu từ nghiên cứu quốc tế này, được gọi là DIAN-TU, vẫn đang được phân tích và sẽ được trình bày vào ngày 2 tháng 4 tại các hội nghị khoa học ở Vienna vào tháng Tư và ở Amsterdam vào tháng Bảy.

Thử nghiệm được tài trợ bởi Đại học Washington tại St. Louis, hai công ty dược phẩm cung cấp thuốc – Eli Lilly và Roche, với một công ty con, Genentech – Viện Y tế Quốc gia và các tổ chức từ thiện, bao gồm Hiệp hội Alzheimer.

Nghiên cứu này rất nhỏ, chỉ có 194 người tham gia: 52 người dùng một loại thuốc gọi là gantenerumab, do Roche sản xuất, và một số lượng tương đương dùng thử solanezumab, do Eli Lilly thực hiện. Hầu hết các đối tượng không có triệu chứng; một số ít gặp các triệu chứng ban đầu rất nhẹ. Khoảng 40 thành viên gia đình phục vụ như một nhóm so sánh, và không nhận được thuốc.

Các tình nguyện viên mang đột biến gen gây ra sự sản xuất quá mức amyloid, tích tụ trong các mảng cứng trong não. Điều đó là đủ để luôn luôn gây ra bệnh Alzheimer. Các loại thuốc thử nghiệm đã tấn công amyloid và các nhà khoa học như Tiến sĩ BHRan đã hy vọng chúng sẽ ngăn chặn sự suy giảm nhận thức.

Những người tham gia DIAN-TU trẻ hơn so với bệnh nhân Alzheimer điển hình và chưa có các bất thường về não khác, như đột quỵ nhỏ. Thành công trong thử nghiệm này, người ta hy vọng, sẽ cho thấy việc đánh bại Alzheimer, là có thể.

Tiến sĩ Daniel Skovronsky, giám đốc khoa học tại Eli Lilly cho biết, đây là một thí nghiệm táo bạo do nhu cầu y tế chưa được đáp ứng sâu sắc ở những bệnh nhân này.

Bây giờ các công ty và các nhà nghiên cứu học thuật phải đối mặt với một câu hỏi đáng lo ngại: Đã đến lúc phải vượt qua sự nhấn mạnh vào việc phát triển các loại thuốc chống amyloid cho bệnh Alzheimer?

Các nghiên cứu về thuốc chống amyloid ở người già vẫn đang được tiến hành. Các nhà khoa học đang thử nghiệm các loại thuốc trong một nhóm khác tương tự như trong DIAN-TU: một gia đình lớn ở Colombia cũng mang đột biến gen dẫn đến bệnh Alzheimer sớm.

Nhưng các nghiên cứu về thuốc chống amyloid hoàn thành cho đến nay đã nhiều lần thất bại. Các công ty đã chi hàng tỷ đô la cho các loại thuốc. Một số, như Pfizer, đã hoàn toàn thoát khỏi cuộc đua.

Nhiều nhà nghiên cứu cho biết họ chưa sẵn sàng từ bỏ.

Bệnh này, họ lưu ý, luôn tiến triển theo cùng một cách: Amyloid tích lũy trong não và sau đó là một loại protein giống như spaghetti rối, tau, xuất hiện và tế bào thần kinh chết.

Mùi Amyloid và tau xác định bệnh. Bingo, ném cho biết Tiến sĩ Ronald Petersen, giám đốc của Trung tâm nghiên cứu bệnh Alzheimer Clinic Alzheimer. Voi Để không tấn công amyloid không có ý nghĩa.

Tiến sĩ Richard Hodes, giám đốc Viện Lão hóa Quốc gia, cho biết vẫn chưa biết hai loại thuốc thử nghiệm trong nghiên cứu đã làm rõ đối tượng não của amyloid. Điều đó sẽ yêu cầu phân tích thêm.

Nhưng viện đã trao một khoản tài trợ cho một nghiên cứu khác về những người có đột biến gen hiếm. Lần này, điều trị bằng thuốc chống amyloid sẽ bắt đầu sớm hơn – có lẽ hàng thập kỷ trước khi chúng được dự kiến ​​sẽ có triệu chứng.

Tuy nhiên, Tiến sĩ Hodes cho biết, các nhà điều tra phải bắt đầu xem xét các mục tiêu ma túy khác.

Các loại thuốc Alzheimer hiện đang được thử nghiệm trong Giai đoạn 3 – có nghĩa là cho thấy một loại thuốc thực sự có tác dụng – chủ yếu là thuốc chống amyloid. Nhưng các nghiên cứu ở giai đoạn đầu tập trung vào các phương pháp mới tiềm năng để ngăn ngừa và điều trị Alzheimer, Tiến sĩ Hodes nói.

Trong số 46 thử nghiệm dược lý, 30 mục tiêu khác ngoài amyloid, ông nói thêm. Chúng tôi đang trên đường tiến tới những mục tiêu tiềm năng khác.

Tại Đại học Washington ở St. Louis, Tiến sĩ BHRan vẫn đang chịu đựng cú sốc về nghiên cứu thất bại, mặc dù ông biết lịch sử ảm đạm của các nghiên cứu về Alzheimer.

Hơn 300 thử nghiệm thất bại – được rồi, tỷ lệ cược mà anh ấy có thể đã thành công là gì, Tiến sĩ BHRan tự hỏi. Số nhiều, bạn phải nói rằng họ không tốt. Nhưng tôi thực sự nghĩ rằng chúng tôi đã xếp chồng lên nhau.

Trái tim của anh ấy hướng về những người tham gia định mệnh mắc phải tình trạng nguy hiểm này. Có bốn loại thuốc nhằm giảm bớt sự suy giảm, nhưng không có loại thuốc nào làm thay đổi tiến trình của bệnh Alzheimer. Hiện tại, chúng tôi không có gì để đối xử với những người này, ông nói.

Các nhà điều tra thậm chí không có một cách nhanh chóng để thông báo cho người tham gia về kết quả. Nhóm cần được phê duyệt từ một hội đồng đánh giá thể chế để gửi thư thông báo, và điều đó có thể mất một lúc.

Judy Martin Finch, phát ngôn viên của trường đại học cho biết, việc gọi từng người tham gia là không khả thi. Thay vào đó, trường đại học đăng một bản tin trên trang web của mình vào nửa đêm Chủ nhật.

Marty Reiswig, 41 tuổi, một người tham gia nghiên cứu sống ở Denver, đã biết về kết quả sáng nay khi tìm kiếm trực tuyến và thông qua một nhóm Facebook cá nhân có đột biến gen hiếm gặp dẫn đến Alzheimer.

Trong năm năm, một y tá đã đến nhà để truyền cho anh ta truyền solanezumab, và mỗi năm một lần anh ta đến Đại học Washington ở St. Louis để làm các xét nghiệm lâm sàng và nhận thức sâu rộng.

Khi thấy tin, anh và vợ ngồi im lặng sững sờ. Độ tuổi trung bình khởi phát bệnh Alzheimer, trong gia đình anh là 47.

Chúng tôi rất hy vọng, ông Reiswig nói. Phần tàn phá của nó đối với tôi là tôi thực sự hy vọng điều này sẽ thay đổi thế giới.



Nguồn The NewYork Times


BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây

Comment moderation is enabled. Your comment may take some time to appear.