32 C
Ho Chi Minh City
Thứ Năm, Tháng Chín 23, 2021

Mustang Bio, St. Jude liệu pháp gen mới cho bệnh 'bong bóng cậu bé' XSCID


Đối với những em bé sinh ra với tình trạng di truyền nghiêm trọng được gọi là bệnh "cậu bé bong bóng", cảm lạnh thông thường có thể gây tử vong.

Sinh ra mà không có các tế bào miễn dịch chống lại bệnh tật quan trọng, chúng phải được cách ly với thế giới bên ngoài để bảo vệ chính chúng. Những người mắc bệnh thường phải nằm hàng tháng trong bệnh viện và được điều trị nhiễm trùng nặng. Nếu không điều trị, hầu hết sinh ra với căn bệnh này đều chết khi còn nhỏ.

Một loại thuốc thử nghiệm mới hiện đang được các nhà nghiên cứu gọi là thuốc chữa bệnh Bệnh viện nghiên cứu St. Jude Children. Mười em bé sinh ra mắc bệnh di truyền, suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng liên kết X (XSCID), đã được điều trị thành công, không có tác dụng phụ rõ ràng, các nhà nghiên cứu cho biết hôm thứ Tư.

Những đứa trẻ hiện đang tạo ra các tế bào miễn dịch của riêng mình. Gần như tất cả đã có thể về nhà với gia đình và sống cuộc sống bình thường, bao gồm cả việc chăm sóc ban ngày, với một đứa trẻ được điều trị gần đây còn lại ở St. Jude trong thời gian hiện tại.

"Đây là lần đầu tiên cho bệnh nhân mắc XSCID," Dr. Ewelina Mamcarz của Khoa ghép xương và điều trị tế bào St. Jude. Mamcarz là tác giả đầu tiên trên một bài báo về kết quả, báo cáo về tám đứa trẻ đầu tiên được điều trị và đang được công bố trên tạp chí Tạp chí Y học New England.

Một căn bệnh di truyền nghiêm trọng đã trở nên nổi tiếng vào những năm 1970 có thể có cách chữa trị

David Vetter.
AP

XSCID, theo chính phủ Hoa Kỳ ước tính có lẽ ảnh hưởng đến ít nhất 1 trên 100.000 trẻ sơ sinh, trở nên nổi tiếng vào những năm 1970 vì một cậu bé có tên XSCID David Vetter.

Vetter sống toàn bộ cuộc sống trong một bong bóng nhựa để bảo vệ anh ta khỏi một nhiễm trùng chết người. Anh ta được biết đến như là "cậu bé bong bóng."

Câu chuyện của anh nhanh chóng chiếm được cảm tình của công chúng thông cảm và trí tưởng tượngvà nó thậm chí còn truyền cảm hứng cho một phim dành cho truyền hình về Vetter do John Travolta đóng vai chính.

Những buồng nhựa đó đã biến mất, nhưng những người có XSCID ngày nay vẫn cần được giữ cách ly bảo vệ để che chở chúng khỏi bị nhiễm trùng.

Một lựa chọn điều trị là một cấy ghép tủy xương, nhưng không phải ai cũng có thể tìm được một nhà tài trợ phù hợp và các phương pháp điều trị không phải lúc nào cũng hiệu quả. Sau đó là trường hợp của Vetter, người đã chết ở tuổi 12 sau khi cấy ghép không thành công.

Đọc thêm: Phương pháp điều trị chữa khỏi 2 người đàn ông nhiễm HIV cũng có thể giúp khắc phục hơn 70 căn bệnh chết người

Từ lâu đã có hy vọng rằng liệu pháp gen, một lĩnh vực tiên tiến của y học chuyên nghiên cứu vật liệu di truyền của cơ thể để điều trị bệnh, có thể giúp. Nhưng trong điều trị sớm, một số bệnh nhân đã tiếp tục phát triển bệnh bạch cầu, nhại nỗ lực nghiên cứu.

MB-107 là một liệu pháp gen thử nghiệm mới đang được phát triển bởi Mustang Bio công nghệ sinh học trị giá 80 triệu đô la và được thử nghiệm tại St. Jude.
Thánh Giu-đa

Phương pháp điều trị thử nghiệm mới được gọi là MB-107 và được phát triển bởi công nghệ sinh học Sinh học Mustang, có giá trị thị trường khoảng 80 triệu đô la. Các nhà nghiên cứu đã làm việc để giảm thiểu nguy cơ bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu.

Điều đó cho đến nay đã thành công, không có bệnh nhân từ thử nghiệm nghiên cứu phát triển ung thư.

Việc điều trị bắt đầu với các tế bào gốc của bệnh nhân, được thu thập và điều trị bên ngoài cơ thể với một loại virus rỗng, giới thiệu một gen hoạt động bình thường đến các tế bào.

Sau đó, bệnh nhân được hóa trị liệu trước khi truyền vào các tế bào mới được thay đổi. Toàn bộ quá trình mất khoảng 10 ngày từ khi bắt đầu đến khi kết thúc.

Đọc thêm: 'Đây là quá trình phức tạp nhất mà tôi từng thấy': Khi hàng tỷ người tham gia vào liệu pháp gen, các nhà điều hành hàng đầu nói rằng một cuộc khủng hoảng đang diễn ra ở khu vực mới nóng nhất của y học

Việc sử dụng hóa trị liệu liều thấp là một sự đổi mới được vay mượn từ cấy ghép tủy xương, trong đó nó được sử dụng để quét sạch hệ thống miễn dịch hiện có của bệnh nhân. Trong liệu pháp gen thử nghiệm mới, nó dường như cải thiện sự hấp thu của điều trị và giảm thiểu các vấn đề an toàn.

Các nhà nghiên cứu nói rằng đây là hiệu quả chữa bệnh cho XSCID, nhưng họ chưa biết nó sẽ kéo dài bao lâu. Họ đã theo dõi bệnh nhân trong 2 năm rưỡi cho đến nay.

Về mặt "sinh lý, chất lượng cuộc sống – đây là một phương pháp chữa bệnh", Tiến sĩ James Downing, chủ tịch và Giám đốc điều hành của Bệnh viện nghiên cứu St. Jude Children, cho biết. "Câu hỏi đặt ra là nó có bền không và kéo dài 10, 20, 50 năm cho những đứa trẻ này?"



Nguồn Business Insider

Bài viết liên quan

BÌNH LUẬN

Vui lòng nhập bình luận của bạn
Vui lòng nhập tên của bạn ở đây

Bài viết mới nhất

Kết nối với chúng tôi

333Thành viênThích
201Người theo dõiTheo dõi

Quảng cáo