STC-15 là chất ức chế enzyme biến đổi RNA đầu tiên trên thế giới được thử nghiệm trên người. Giai đoạn 1 cho thấy sự hồi quy khối u lâu dài trên nhiều phân nhóm sarcoma. Series C trị giá 56 triệu USD được hỗ trợ hoàn toàn bởi các nhà đầu tư hiện tại bao gồm Pfizer Ventures và M Ventures.
BÃO trị liệumột công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng có trụ sở tại Cambridge nhắm mục tiêu sửa đổi RNA để điều trị ung thư, đã huy động được 56 triệu đô la trong vòng Series C và tiêm thuốc cho bệnh nhân đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của loại thuốc chính của nó, STC-15, trong các chỉ định chọn lọc về ung thư sarcoma.
Vòng này được tài trợ hoàn toàn bởi các nhà đầu tư hiện tại: M Ventures, Pfizer Ventures, Taiho Ventures LLC, IP Group plc, UTokyo Innovation Platform Co., Ltd. (UTokyo IPC) và Fast Track Initiative (FTI).
STC-15 là chất ức chế phân tử nhỏ METTL3 hàng đầu qua đường uống – một loại enzyme methyl hóa RNA thông tin và đóng vai trò trung tâm trong quá trình biệt hóa tế bào gốc ung thư. Đây là chất ức chế enzyme biến đổi RNA đầu tiên được đưa vào thử nghiệm lâm sàng ở người, bắt đầu nghiên cứu Giai đoạn 1 vào tháng 11 năm 2022.
💜 của công nghệ EU
Những tin đồn mới nhất từ bối cảnh công nghệ EU, câu chuyện từ người sáng lập thông thái Boris của chúng tôi và một số tác phẩm nghệ thuật AI đáng nghi vấn. Nó miễn phí hàng tuần trong hộp thư đến của bạn. Đăng ký ngay bây giờ!
METTL3 thêm một thẻ hóa học gọi là m6A vào mRNA, ảnh hưởng đến cách tế bào đọc hướng dẫn di truyền; ở một số bệnh ung thư, quá trình này bị tấn công để giữ các tế bào tiền thân ác tính bị khóa ở trạng thái tăng sinh, không biệt hóa. Việc ức chế METTL3 sẽ làm gián đoạn quá trình này, đẩy các tế bào ung thư đến chỗ ngừng chu kỳ và chết theo chương trình.
Sarcoma, loại ung thư phát sinh từ xương hoặc mô mềm bao gồm cơ, mỡ, sụn và mạch máu, chiếm 1% số ca ung thư ở người lớn và 15% số ca ung thư ở trẻ em.
Chúng nổi tiếng là khó điều trị vì chúng thường thiếu các đột biến điều khiển hoặc các đặc điểm miễn dịch khiến hầu hết các khối u rắn có thể điều trị được bằng liệu pháp nhắm mục tiêu hoặc liệu pháp miễn dịch.
Luận điểm của STORM là sarcoma đặc biệt phụ thuộc vào quá trình methyl hóa mRNA do METTL3 điều khiển để phát triển và tồn tại, khiến chúng trở thành mục tiêu hấp dẫn về mặt sinh học của STC-15. Trong Giai đoạn 1, thuốc đã chứng minh sự hồi phục khối u lâu dài trên nhiều phân nhóm ung thư sarcoma ở các mức liều từ 60mg đến 200mg, uống ba lần mỗi tuần.
Kết quả đầy đủ của Giai đoạn 1 dự kiến sẽ được trình bày tại hội nghị y tế vào năm 2026.
Thử nghiệm đơn trị liệu Giai đoạn 2 được thiết kế để hỗ trợ lộ trình phê duyệt theo quy định có thể được tăng tốc cho STC-15 và xây dựng nền tảng để mở rộng phát triển lâm sàng sang các chỉ định ung thư bổ sung. Hiện bệnh nhân đầu tiên đã được tiêm thuốc thành công. Mã định danh ClinicTrials.gov của thử nghiệm là NCT06975293.
STC-15 đang được đánh giá đồng thời trong nghiên cứu kết hợp Giai đoạn 1b/2 với LOQTORZI (toripalimab), một chất ức chế PD-1 của Coherus BioSciences, trên bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ, ung thư biểu mô tế bào vảy ở đầu và cổ, khối u ác tính và ung thư nội mạc tử cung, một sự hợp tác được công bố vào tháng 5 năm 2025.
Jonathan Trent, MD của Trung tâm Ung thư Toàn diện Sylvester của Đại học Miami và là nhà điều tra lâm sàng của cuộc thử nghiệm, cho biết cơ chế của STC-15 “nhắm vào điểm yếu của các sarcoma, lập trình lại các tế bào ác tính để ngăn chặn chu kỳ tế bào và gây chết tế bào.”
Giám đốc điều hành STORM Jerry McMahon đã mô tả liều lượng Giai đoạn 2 là “một bước đột phá then chốt trong việc giải quyết các bệnh ung thư được đặc trưng bởi sự biệt hóa tế bào bất thường”, chỉ ra nhu cầu chưa được đáp ứng đối với bệnh sarcoma khi các lựa chọn hiện tại vẫn còn hạn chế.
Nguồn The Next Web